该研究结果发表在最新一期的《nature》杂志上。这项工作为也许可用于以无用突变（nonsense mutations）为作用目标、并在各种不同的疾病中恢复蛋白功能的类似药物提供了希望。PTC124目前正在进行治疗肌营养不良症和囊性纤维瘤的临床试验。
PTC124可用于治疗某些遗传疾病
作者：天津彬馨博澳科技发展有限公司 2012-12-04T11:11 (访问量:2106)
生物谷报道：很多遗传疾病是由一个信使RNA（mRNA）向蛋白质内转录过程中的过早终止造成的，肌营养不良症就是这样一种疾病。现在，Welch等人报告，一个名为PTC124的小分子能使这一转录机器绕开会引起过早终止的点，但仍会在mRNA的端点正常终止。在人体和小鼠细胞中，该药物能恢复在肌营养不良症中发生突变的基因的正常转录，它在该人类疾病的mdx小鼠模型中还能恢复肌肉功能。
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